杨建华博士在国立儿童医院讲述了他在神经母细胞瘤治疗方面的最新研究。
治愈神经母细胞瘤需要多年的研究和坚持，国立儿童医院癌症和免疫学研究中心的团队正在为取得突破奠定基础。最近，Jianhua Yang 博士及其同事完成了一项研究，为探索 ulixertinib 作为靶向神经母细胞瘤的新型药物方法提供了概念验证、临床前证据。
大局
这种抑制剂阻断细胞内一种称为细胞外信号调节激酶 (ERK) 的通讯，据信这种通讯会促进神经母细胞瘤和各种癌症的生长。在《癌症》杂志上发表的一项临床前模型研究中，ulixertinib 强烈抑制活生物体内外高危神经母细胞瘤细胞的增殖。研究人员还发现，ulixertinib 使癌细胞对传统化疗药物多柔比星的治疗敏感。 Yang 和他的同事们希望找到像 ulixertinib 这样的抑制剂有朝一日可以开启治疗神经母细胞瘤的模式。
我们希望发现什么
“我们正试图弄清楚我们是否能找到一个新的目标，这是没有人研究过的，”杨说。 “一些在神经母细胞瘤和髓母细胞瘤中过度表达的激酶，其表达模式很有趣。我们想了解它们是如何被激活并促进肿瘤生长的，然后我们就可以开发出安全地针对这种细胞变化的疗法。”
神经母细胞瘤是最常见的儿童颅外肿瘤，占儿童恶性肿瘤相关死亡的 15%。尽管该疾病的某些低风险版本可以治愈，但几十年来已证明高风险神经母细胞瘤对治疗无懈可击。
推动该领域向前发展
Yang 的实验室通过多个研究轨道，还在研究可用于阻断神经母细胞瘤生长的基于抗体的免疫疗法。他和 Childrens National 的其他人相信，结合化疗，这些潜在的疗法可能会改变儿童癌症的治疗方式，并改善幸存者的生活质量。
“这就像一种宗教，”杨说。 “你必须相信自己。失败的几率很高，但你必须相信。如果我们能在我退休前开发出一两种药物，那就是巨大的成功。”