根据一项 3 期试验的重要结果，洛米他派与纯合子家族性高胆固醇血症 (HoFH) 儿童低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 的统计学显着降低有关。
Amryt Pharma 首席执行官 Joe Wiley 博士评论说：“我们对这些关于洛米他派治疗 HoFH 儿童疗效的重要额外结果感到鼓舞。这对患者和他们的家人来说是个好消息。”
顶线结果
共有 46 名儿科患者入组，其中 43 名患者完成了导入期并进入疗效期。 20 名患者年龄在 5 至 10 岁之间。 23 名患者年龄在 11 至 17 岁之间。 88% 的人有 HoFH 的基因确认。基线时的平均低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 为 436 mg/dl (SD 189)。
主要终点
该研究达到了其主要终点，结果具有临床和统计学意义。第 24 周时 LDL-C 与基线相比的百分比变化：LDL-C 从基线到第 24 周平均减少 54%，p 0.0001（95% CL：-62% 至 -45%，p0.0001），对于整个患者组（n=43 名患者）。
这在两个预先指定的年龄组之间是一致的：
• 5 至 10 岁的患者 (n=20)：从基线到第 24 周平均减少 57%（95% CI：-68% 至 -45%） LDL-C
• 11 至 17 岁患者 (n=23)：从基线到第 24 周，LDL-C
关键次要终点平均降低 51%（95% CI：-62% 至 -40%）
具有统计学意义的降低关键脂质参数：第 24 周时以下脂质参数与基线相比的百分比变化：
• 非高密度脂蛋白胆固醇（非 HDL-C）平均降低：54%（95% CI -62，-45%） , p 0.0001
• 总胆固醇 (TC) 平均降低：50% (95% CI -58, -42%)，p 0.0001
• 极低密度脂蛋白胆固醇 (VLDL-C) 平均降低：50 % (95% CI -59, -41%)，p 0.0001
安全性与洛美他派的已知概况一致，未发现新信号
• 41 名患者完成了 24 周的疗效阶段。 2 名患者因不良事件退出
• 5 名患者出现严重不良事件，其中只有 1 名被认为与洛米他派有关
关于 APH-19 试验
第 3 期研究是一项单臂、开放标签、国际、多中心研究评估洛米他派对纯合子家族性高胆固醇血症 (HoFH) 儿科患者稳定降脂治疗的疗效和安全性。大约 45 名 HoFH 儿科患者将接受洛米他派治疗，并添加到他们在磨合期建立的目前稳定的降脂治疗 (LLT)（包括脂蛋白单采术 (LA)，如果适用）。
在 6 周的磨合期期间，在患者 LLT 的最大耐受剂量 (MTD)（包括 LA，如果适用）稳定后，在疗效的第 0 天开始使用洛米他派作为附加疗法进行治疗阶段。洛米他派的给药以推荐的起始剂量开始，并根据安全性和耐受性以及 LDL-C 值逐步增加至适用于其年龄组的最大剂量。在 24 周的疗效阶段，患者需要继续使用在 6 周磨合期建立的稳定的 LLT 方案（包括 LA，如果适用）。对入组进行分层，以确保有足够数量的患者入组以下年龄组：5 至 10 岁和 11 至 ≤17 岁。