在接受 HCPLive 采访时，Adam Lamble 医学博士、主治医师、儿科、癌症和医学助理教授血液病中心，高风险白血病计划，白血病和血液病西雅图儿童医院淋巴瘤项目在对儿童 AML 人群中的 TP53 突变进行调查后，分享了对急性髓性白血病 (AML) 研究未来的预期。
这项回顾性研究是评估该病儿童 TP53 基因突变的最大调查。根据 Lamble 的说法，结果证实了突变在该人群中的罕见程度 (1.5%)，并支持将该亚组归类为高风险。
“这些患者需要在第一次缓解期考虑进行移植，目前不一定要考虑移植，”他说。“然后，我认为这些患者也需要新的干预措施，至少在
与患有 AML 但没有 TP53 状态的儿童相比，数据显示这些儿童的结果差得惊人
。
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这是 4 项不同临床试验的积累，可能在过去 20 年中，只是为了获得这 26 名患者，即 1.5% 的患者具有 TP53，”Lamble 解释说。“所以，我认为我们非常幸运，儿科 AML 非常罕见，但我认为它一直确实限制了调查的数量。
下一步将是在前瞻性环境中验证回顾性数据，以确认 TP53 是儿童急性髓性白血病患者的高危突变。然而，他也强调了在临床环境中开始干预的必要性。
