一项新研究报告称，与健康青少年相比，2 型和 3 型脊髓性肌萎缩症 (SMA) 儿童的健康相关生活质量 (HRQoL) 较低，但两组患者的得分相似。
虽然未发现疾病类型会影响 HrQoL，但 SMA 儿童的一些与健康相关的生活质量指标受到关键临床和人口统计学因素的影响——特别是其他疾病的共同发生和父母的教育水平。
“SMA 儿童的生活质量在所有分量表中均低于健康对照组，身体健康和心理社会方面是 SMA 疾病损害生活的主要领域，”研究人员写道。
“然而，没有观察到 SMA 类型 (2) 和类型 (3) 儿童的生活质量有显着差异，”他们补充说。
该研究“脊髓性肌萎缩症儿童的生活质量：病例对照研究”发表在 BMC Pediatrics 上。
母亲希望改善儿童的生活质量
迄今为止相互矛盾的数据
SMA 是一种神经退行性疾病，其特征是运动神经元逐渐丧失，运动神经元是控制自主运动的神经细胞。这导致肌肉无力的增加和肌肉控制的进行性损害，以及其他症状。
根据症状发作的年龄和运动障碍的程度，该疾病分为五种主要类型。
在 2 型 SMA 中，症状通常在 6 到 18 个月大时开始。大多数患者将能够独立坐起，但不能独立站立或行走。同时，在 3 型 SMA 中，症状发作通常较晚，最初的迹象出现在 18 个月大和青春期结束之间。患有这种类型的孩子在蹒跚学步时能够站立和行走，但随着疾病的进展，有些孩子可能会失去这种能力。
HRQoL 工具评估患者的日常生活质量，因为它与人的健康有关。这些措施对于了解疾病的临床和个人影响以及帮助医生和护理人员选择最适合每位患者的疾病管理方案非常重要。
尽管多项研究评估了 SMA 患者的 HRQoL，但使用不同的工具和方法产生了相互矛盾的结果。此外，根据研究人员的说法，其中许多研究并没有根据人口统计数据或 SMA 类型来区分结果。
因此，来自伊朗的一个团队着手评估 2 型和 3 型 SMA 儿童的健康相关生活质量。
研究人员旨在确定患者与健康儿童之间以及患有不同疾病亚型的儿童之间的 HRQoL 是否存在差异。他们还想了解是否有任何临床和人口统计学因素显着影响 SMA 患者的健康相关生活质量。
HRQoL 使用 KIDSCREEN-27 儿童及其看护者问卷进行评估，该问卷具有经过验证的波斯语版本。该工具分为五类：身体健康、心理健康、父母关系、社会支持和同伴以及社会环境。
该研究评估了 66 名患有 SMA 的儿童。这包括 34 名平均年龄为 11.3 岁的 2 型患者和 32 名平均年龄为 15.5 岁的 3 型儿童。对照组包括 264 名健康儿童，他们与 SMA 儿童的年龄、性别、社会经济地位和就读学校相匹配。
结果表明，健康儿童的所有五个类别的 HRQoL 均显着高于 SMA 儿童。这种差异在孩子和父母的问卷中同样明显。在这五个类别中，身体和心理健康在各组之间的平均差异最大。将向
患有
SMA
和其他疾病的儿童捐赠 20 辆自由三轮车
结果来自孩子和父母。
相比之下，SMA 患者的几个 HRQoL 类别因人口统计学和临床因素而异。例如，与父母受教育年限较长的孩子相比，母亲或父亲受教育年限为 12 年或以下的孩子在心理健康和亲子关系方面的得分显着较低。
母亲的教育水平也与孩子的身体健康有关，而父亲的教育水平与社会支持、同龄人和社会环境有关。
其他相关因素包括，只有一个或没有兄弟姐妹的孩子父母关系更好，可以使用医疗设施的孩子心理健康更好，不需要轮椅的患者身体健康和父母关系更好。
情绪障碍史以及胃肠道或呼吸道疾病的存在也是影响至少一类 HRQoL 的因素。
女孩在社交环境方面的得分高于男孩，但研究人员指出，这“可能是由于伊朗儿童这个年龄段不同性别的兴趣和生活方式不同所致。”
总之，健康儿童的所有测量生活质量类别均高于 SMA 儿童，但在比较 2 型和 3 型 SMA 时没有发现差异。
研究人员还指出，没有儿童接受过任何新疗法在过去十年中发展起来以改变这种疾病。
“在进行这项研究时，没有患者能够获得先进的 [SMA] 治疗，”研究人员写道，并指出 HRQoL 指标可能会受到 SMA 治疗的影响。
“建议开展一项新研究来评估和比较这些患者接受治疗后的生活质量问题，”他们总结道。
