儿童慢性肾脏病 (CKD) 很少见，这使得研究变得困难，并且在为儿童患者的护理提供信息的证据数量和质量方面存在重大差距。即使是最大型的前瞻性研究，其实用性也受到限制，因为它们受到选择偏倚和针对不同病因和病程的样本量相对较小的限制。
在费城儿童医院 (CHOP) 和 Nemours Childrens Health 领导的一项新研究中，研究人员通过分析来自国家多中心儿科网络 PEDSnet 的电子健康记录数据，克服了规模的障碍，以确定一大批CKD 儿童，评估 CKD 进展，并检查肾功能下降的临床危险因素。研究结果发表在美国肾脏病学会临床杂志上。
“该项目的总体目标是证明真实世界的 EHR 数据可用于模拟儿童肾功能下降。儿童慢性肾病很少见，因此很少有高质量的研究可以为临床决策提供信息，”特拉华州 Nemours 儿童健康中心肾脏科医师 Caroline Gluck 说。
“与前瞻性队列研究相比，这项研究代表了美国来源人群的无偏见样本，据我们所知代表了最大的儿童队列迄今为止患有 CKD。”
为了更好地了解导致 CKD 患者肾功能下降的因素，研究人员重点关注了 PEDSnet 数据库中六个儿科卫生系统的儿童，这些儿童在 2009 年 1 月 1 日至 2 月 28 日期间就诊， 2022. 在超过 710 万名儿童中，研究人员确定了 11,240 名 (0.157%) 患有 CKD。
他们根据 CKD 类型将组分为肾小球、非肾小球和恶性肿瘤相关的亚组。CKD 进展是根据估计的肾小球滤过率 (eGFR)，一种根据确定肾脏疾病阶段的血清肌酐水平计算的肾功能指标；是否需要长期透析；以及 n需要进行肾移植。
研究人员发现，患有 CKD 的儿童的以下特征与肾功能的快速下降有关：肾小球或恶性肿瘤相关起源的疾病；尿液中蛋白质含量高（蛋白尿）；高血压;年龄较小；更先进的 CKD；男性;以及后续护理开始时更复杂的医疗。
例如，在平均五年的随访时间内，40% 的肾小球 CKD 患者需要长期透析或移植或 eGFR 降低超过 50%，而只有 13% 的患者出现同样情况与非肾小球 CKD。
考虑到研究中分析的人群规模——其中还包括患有癌症的儿童，他们具有高 CKD 负担但在之前的研究中被排除在外或代表性不足——这些发现可以更广泛地应用于儿科 CKD 人群。
“具有我们研究中确定的风险因素的儿童特别关注 CKD 进展，并且可能成为比较有效性研究的目标，以保护肾功能，”高级作者 Michelle Denburg 医学博士、医学硕士、费城儿童医院的肾脏病学家、CHOP 儿科卓越肾脏病中心和 Penn-CHOP 肾脏创新中心的联合主任说。
“本研究的发现和方法研究是未来 CKD 儿童研究的基础，包括我与 PEDSnet 主任克里斯托弗福雷斯特博士共同领导的 PRESERVE 研究，该研究利用来自 16 个儿科卫生系统的 EHR 数据来分析血压管理和肾功能保护在儿科 CKD 中。这项研究还可以作为使用 EHR 数据网络的路线图，以充分推动罕见疾病的研究
。多机构电子健康记录数据库，美国肾脏病学会临床杂志 (2023)。DOI：10.2215/CJN.0000000000000051
