在孟加拉国,基因疗法首次被用于免费治疗 22 个月大的婴儿 Raihan 无法治愈的神经退行性疾病脊髓性肌萎缩症。
治疗脊髓性肌萎缩症的基因疗法非常昂贵,因为每剂药物的价格都值 2.2 亿塔卡。
Raihan 正在国家神经科学研究所和医院 (NINH) 接受治疗。
NINH 主任 Quazi Deen Mohammad 教授在医院的新闻发布会上说,他于周二上午 10 点接受了治疗注射。
多亏了他在 NINH 医生的努力和一些运气,Raihan 在一个全球项目下免费获得了这种药物。
脊髓性肌萎缩症是一种罕见的复杂先天性神经系统疾病,由遗传因素引起。
医生说,患有这种疾病的孩子虽然脖子不僵硬,但不能坐或站。由于肌肉较弱,他们的运动受到限制,并且经常呼吸急促。负责呼吸的肌肉逐渐变弱,导致死亡。
该医院每年收治约 30 名脊髓性肌萎缩症患者。 Shishu 医院、Bangabandhu Sheikh Mujib 医科大学和达卡医学院医院也治疗患有这种疾病的儿童。
与大多数脊髓性肌萎缩症患者不同,Raihan 很幸运地被选中在一个全球项目抽签中,跨国制药公司诺华公司每月免费向来自世界各地的两名儿童提供其基因治疗药物——Onasemnogene Abeparvovec。其企业社会责任运动。
医生希望雷汉在治疗后能够过上健康的生活。