22 个月大的 Raihan 被诊断出患有罕见的脊髓性肌肉萎缩症 (SMA)，与他同龄的其他孩子不同，他无法行走，但医生现在希望基因疗法——该国首创——能够改变他的情况。
SMA 是一种神经退行性疾病，治疗费用非常昂贵——耗资 2.2 亿塔卡。但是，由于国家神经科学研究所医院医生的努力和一些运气，Raihan 将通过一个全球项目免费获得这种药物。
Raihan 的基因替代疗法将于今天中午 12 点在 Neurosciences 医院开始。
脊髓性肌萎缩症是一种罕见且复杂的神经系统先天性疾病，由遗传因素引起。
医生表示，患有这种疾病的儿童虽然无法坐立颈部不僵硬。由于肌肉较弱，他们的运动受限，经常呼吸急促。负责呼吸的肌肉逐渐变弱，导致死亡。
神经科学医院每年接收约 30 名 SMA 患者，而 Bangabandhu 的 Shishu 医院Sheikh Mujib Medical University, Dhaka Medical College Hospital 也治疗患有这种疾病的儿童。
与大多数 SMA 患者不同的是，Raihan 有幸被选中在一个全球项目抽签中，跨国制药公司 Novartis 将他们的基因治疗药物 Onasemnogene Abeparvovec 提供给两个孩子作为 CSR 活动的
一部分
，每个月来自世界各地的免费服务。
托斯希望 Manikganj 的孩子 Raihan 在接受治疗后能够过上健康的生活。 Rayhan 的父亲是一名沙特侨民，他的母亲是一名家庭主妇。
从 Raihan 的诊断到将他的名字纳入全球项目，他的医生 Jobaida Parvin 博士是神经科学医院儿科神经病学的初级顾问，致力于将药物带到彩票后的国家。
“Raihan 七八个月大时来到神经科学医院。我们最初怀疑脊髓性肌萎缩症，但我们没有在我国进行基因分子研究的范围来确认这种疾病，” Jobaida 博士告诉《商业标准》。
“我们通常对此类患者进行神经传导速度测试。在那之后，我们看到他的神经受到了损害，并建议他的病人在印度做一个测试，如果他们能负担得起的话，以确认诊断，”她补充说。
Raihan 的家人在印度做了检查，医生证实他确实患有 SMA。
“大约在同一时间，我们得知全球彩票可以为这种疾病提供药物。自 2021 年以来，我一直在工作关于发送文件和其他程序参加抽签。我们在今年 4 月注册了 Raihan 的名字，他的名字在 9 月 14 日出现在抽签中，” Jobaida 博士说，并补充说这种药物是在周日运抵该国的。
在 Norvatis (Bangladesh) Limited 的帮助下，已安排向 Raihan 提供这种有价值的药物。
Jobaida 博士说，基因替代疗法药物将通过注射给药，之后 Raihan 将被观察 15 天。
Raihan 正在接受由 10 人组成的医师团队治疗，其中包括儿科神经病学专家、ICU 专家、护士和药剂师。
“包括我们研究所所长、儿科神经内科主任在内的所有医生都对 Raihan 的治疗非常有帮助，国家税务局在短时间内免除了 1 千万 Tk 的药物税，”Dr.乔拜达说
：“我们的时间很短，两个月后Raihan就两岁了。由于这种药不是给两岁以上的孩子吃的，所以Raihan可以说是幸运的。到目前为止，一切都很顺利，我们希望Raihan 会康复的，”Raihan 的医生补充道。
